Hva er statistisk analyse i kliniske studier?
De fleste av oss har et forhold til statistikk. Dette verktøyet brukes overalt i samfunnet og i alle fagfelt, fra samfunnsøkonomi til fysikk, fra havbruksforskning til strikking. Som forsker har du nok sikkert tatt minst ett kurs i statistikk fra universitetet, og har brukt statistikk i din kliniske forskning i forbindelse med publisering.
Statistikk er et av verktøyene man kan bruke for å gå fra fortidens observasjoner til å si noe om fremtiden. Ofte deles det inn i prediksjonsanalyse og kausal årsak-virkning-analyse. Prediksjon handler om hva som kommer til å skje uten noen form for manipulasjon eller påvirkning, mens kausaliteten handler om hva som skjer når man aktivt går inn og endrer noe.
Når man gjør et klinisk forsøk er det kausaliteten, og det å å informere om effektene av valget, den kliniske beslutningstageren er interessert i. Hva skjer med pasienten min hvis jeg bruker behandling A mot hvis jeg bruker behandling B? Mye kan skje underveis i behandlingen, men jeg ønsker at valget mitt skal ha den høyeste sannsynligheten for et godt utfall for pasienten. En av de vanligste måtene å få svar på slike kliniske spørsmål er å planlegge og gjennomføre et randomisert kontrollert klinisk forsøk, som generelt går ut på å tilfeldig tilordne pasienter til enten den ene eller den andre behandlingen, for så å se hvordan det går i de to gruppene. Men det er mange ting som kan påvirke hvordan det går med pasienten, ut over akkurat det ene kliniske valget. Derfor er det viktig å vurdere hvor mye av gruppeforskjellen som skyldes tilfeldigheter, og hvor mye som skyldes behandlingsvalget. Det er dette som er målet med en statistisk analyse.
Siden statistikken er så sentral i analysen og tolkningen av det kliniske forsøket, er det veldig viktig at man planlegger disse analysene og tolkningene man skal gjøre før man begynner å rekruttere pasienter til studien. Dette gjøres som regel i en forsøksprotokoll, hvor hele studien blir beskrevet. I de fleste kliniske forsøksprotokoller er statistikken en sentral del. En viktig del av planleggingen er å bestemme hvor mange pasienter man trenger, og da må man som regel vite hvilken statistisk analysemetode man planlegger å bruke.
I tillegg til forsøksprotokollen skriver man ofte en statistisk analyseplan, hvor de statistiske analysene er mer detaljert enn i protokollen. Slike analyseplaner blir mer og mer etterspurt av de medisinske tidsskriftene. Denne analyseplanen skal ferdigstilles før man begynner å analysere, slik at valg av analysemetode ikke påvirkes av resultatene av studien.